Victoire de la thérapie génique pour deux enfants

Le Pr Patrick Aubourg et le Dr Nathalie Cartier (Hôpital Saint-Vincent de Paul à Paris, Inserm) ont traité avec succès par thérapie génique deux enfants atteints d'une grave maladie génétique du cerveau, l'adrénoleucodystrophie (ALD).

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C'est une première médicale, porteuse de nombreux espoirs. En septembre 2006, deux garçons qui avaient 7 ans et demi ont été traités par thérapie génique par des médecins de l'hôpital Saint-Vincent de Paul, à Paris. _ Ils souffraient d'adrénoleucodystrophie (ALD), une maladie génétique qui provoque la destruction de l'enveloppe des nerfs au niveau du cerveau. Les malades souffrent d'une paralysie accompagnée de troubles du comportement et de l'apprentissage. Les résultats, publiés dans la revue Science, représentent un énorme espoir pour l'Association européenne contre les leucodystrophies (ELA) et l'Association française contre les myopathies (AFM). Dans un communiqué diffusé jeudi soir, l'AFM salue une “avancée majeure pour tous ceux qui souffrent de maladies rares et pour tous ceux qui, depuis des années, se mobilisent à leurs côtés”. Les deux enfants “vont bien, ce qui est inespéré pour cette maladie qui peut détruire en quelques mois le cerveau d'un enfant jusque là bien portant”, souligne quant à elle l'association ELA en ajoutant que cette “découverte ouvre également des perspectives de traitement pour d'autres maladies plus fréquentes”. Trois enfants espagnols ont été traités par le Pr Aubourg et le Dr Cartier, rapporte l'association ELA qui, selon son président Guy Alba, “a financé cet essai à hauteur de plus de deux millions d'euros” et la recherche sur l'ALD “à plus de six millions d'euros” grâce aux donateurs. “Pour les deux premiers pour lesquels on a un recul suffisant, on peut considérer que le traitement a permis d'arrêter leur maladie”, précise le Pr Aubourg dans un entretien mis en ligne sur le site d'ELA. “Pour le troisième, c'est encore trop tôt pour pouvoir se prononcer” mais “il va bien”. En pratique, l'équipe a pris les “cellules souches de la moelle osseuse des enfants” puis a mis “en présence de ces cellules le fameux virus médicament qui contient le gène thérapeutique”. Les cellules ont ainsi été “corrigées” avant d'être réinjectées, explique le Dr Cartier. Le virus n'est jamais rentré dans le corps des enfants. Il s'agissait “du virus du SIDA qui n'a plus rien à voir le SIDA” et est “tout a fait sécurisé” . Pour le Dr Cartier, “ce résultat est important car c'est la première fois que l'on a réellement un virus médicament qui est capable de corriger de façon efficace des cellules souches de la moelle osseuse”.